Trasformare i virus in strumenti di cura, capaci di correggere i difetti presenti nel patrimonio genetico umano: è questa la sfida della terapia genica. Il direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano Luigi Naldini ripercorre la storia di questa avventura scientifica, cominciata oltre quindici anni fa a partire da un’idea provocatoria: utilizzare Hiv, il virus responsabile dell’Aids, come traghettatore di geni per correggere malattie ereditarie del sangue e del sistema nervoso e chissà, in futuro, anche tumori e malattie infettive. Fino ad arrivare all’ultima frontiera, i bisturi molecolari per la chirurgia del DNA, che permettono di riscrivere la sequenza dei geni e correggere direttamente le mutazioni o potenziarne la funzione. Oggi la terapia genica è decisamente una realtà che parla molto italiano, grazie anche alla lungimiranza di una Fondazione come Telethon che fin dall’inizio della sua storia ha dedicato alla terapia genica risorse umane ed economiche.

Luigi Naldini, laureato in Medicina e chirurgia all’Università di Torino, è il direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano. È inoltre professore ordinario di Istologia e di Terapia genica e cellulare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, nonché presidente della Società europea di terapia genica e cellulare.

Fondazione Telethon